Storica prima volta all'ospedale pediatrico “Bambino Gesù” di Roma. Un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali, è stato curato attraverso un metodo che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. E' il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario, che è la terapia genica. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, si tratta di un “approccio innovativo alla cura delle neoplasie” e per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Opbg, la tecnica è “una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata”.
“Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata – afferma Dallapiccola – capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. E’ la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti”.
La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Il successo di quella prima sperimentazione ha portato la Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.
